三庚酸酯或可治疗1型胆碱缺陷综合征

小脑降解紊乱的前提与患儿复杂，由于许多问题一直确实，所以化疗较为紧迫。正最常情况下，是小脑能量降解的主要原料。1型号依赖型缺陷病症（G1D）由于SLC2A1基因的基因突变，再次导致小脑内渗入减少。

G1D最常乏善可陈为小脑瘤发烧与小脑电图棘波。众所周知的是，在G1D小鼠模型号里，G1D一系列最重要神经功能缺陷，最常独立于血小脑屏障相关的GLUT1依赖型障碍，而增加小脑组织内电导率可以减轻患儿。写作者指出这些发现意味著与人类G1D疾病相关，因此可以试图发展扩大小脑流过或提供有效替代底物的化疗原理。

迄今为止用作G1D的小脑瘤烹饪疗法，仅能减轻2/3患儿的运动障碍或小脑瘤发烧，而且并非普遍施用。有研究成果显示，与生酮烹饪化疗方式反之亦然的，如三庚酸酯等营养物质意味著会通过回补化学反应，补充TCA（三羧酸重复）的里间副产品，从而起发挥作用。

因此来自德克萨斯大学北该里心的研究成果者们，全面性开展非商业性、开放字句系列的临床研究成果，对三庚酸酯化疗原理同步进行指标。研究成果结果离线登载于8月11日的JAMA Neuro华尔街日报上。

研究成果共纳入14名未不能接受生酮烹饪化疗的1型号依赖型缺陷病症的儿童与。阻挠手段为，在测试者日最常烹饪里补充食品级三庚酸酯。

由于大多小脑瘤发烧不明显，患儿或家属的感觉到根本无法用作指标。因此，研究成果者使用量化小脑电图、神经心理学、血液分析、小脑稳定状态的核磁共振核查等手段。

研究成果显示，1名测试者（7%）没有经常出现棘波；而其他测试者在技术的发展三庚酸酯后，棘波年有达70%，几乎患儿神经心理乏善可陈以及小脑稳定状态增加。11名患儿（78%），长期使用三庚酸脂后未经常出现副发挥作用。3名测试者（21%）乏善可陈为消化道患儿，1（7%）名测试者化疗里断。

结果提示，三庚酸脂可以对G1D患儿的主要神经功能消除有利影响。另外，研究成果的观察指标可以构成一个最重要的前提，来指标降解性小甲状腺肿（里间降解副产品障碍）的化疗原理。

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编辑： neuro207